La evaluación económica de programas sanitariosconsideraciones teóricas y su aplicación a la gestión de pacientes con un aneurisma de la aorta abdominal

Resum

Esta tesis aborda la evaluación económica de programas sanitarios, examinando de forma particular la aplicación práctica del análisis coste-efectividad (ACE) en la gestión de pacientes con diagnóstico de aneurisma aórtico abdominal (AAA) asintomático. Un tema actual de investigación perteneciente al campo de la economía de la salud es la mejora en la generalibilidad o transferibilidad de los resultados de un ACE desde un contexto o país a otro, de manera que dichos resultados sean útiles a distintos decisores independientemente del lugar de donde se tome la decisión. En este sentido, esta tesis tiene en cuenta la perspectiva del decisor británico, pero debido a que su defensa se realiza en la Universidad de Granada, ha resultado interesante explorar en qué medida los resultados pueden ser relevantes para los responsables políticos en España. El primer capítulo analiza, a partir de la teoría de empresa, los factores que influyen en las diferencias existentes en el uso de recursos sanitarios entre países, y cómo estas diferencias pueden afectar a la validez interna y externa del ACE. Este trabajo ha sido enviado a la revista Health Economics y actualmente está siendo considerado para su publicación. En líneas generales, el estudio muestra que para que el ACE mejore en eficiencia, deben darse una serie de condiciones: (i) las organizaciones sanitarias deben ser técnicamente eficientes (ii) Debe haber acceso común a la tecnología (iii) que haya rendimientos constantes a escala respecto al número de pacientes tratados (iv) las organizaciones sanitarias actúen minimizando costes para cada nivel de actividad (v) las organizaciones sanitarias sean precio-aceptantes en el mercado de recursos sanitarios (vi) las organizaciones sanitarias midan sus resultados a través de un indicador de salud. Según el modelo, la variación en el uso de recursos sanitarios puede ser debida, entre otras causas, a la diferencia en los precios relativos de los recursos sanitarios entre países. Los estudios clínicos para comparar la diferencia en efectos clínicos y costes entre tratamientos en diferentes países deben tener en cuenta las causas de la heterogeneidad en el diseño y el análisis del estudio. Actualmente, existen dos alternativas para el tratamiento quirúrgico del AAA: la cirugía abierta y el tratamiento endovascular (EVAR). Las actuales directrices clínicas recomiendan diferentes tratamientos en función del tamaño del aneurisma. Así, cuando el tamaño alcanza el límite de 5,5cm de diámetro, se recomienda la intervención quirúrgica, mientras que cuando el tamaño se encuentra entre 4,5 y 5,5cm se recomienda el seguimiento de los pacientes con ecografía cada tres o seis meses. Un objetivo de esta tesis es evaluar estas opciones de tratamiento desde la perspectiva económica. En el segundo capítulo se compara el EVAR frente a la cirugía abierta convencional para aquellos pacientes que han tomado la decisión de operarse. El estudio se publicó en la revista British Journal of Surgery (Epstein et al 2008). El modelo incluye los riesgos de mortalidad como consecuencia del aneurisma, por otros motivos cardiovasculares y no cardiovasculares, la incidencia de reintervenciones secundarias, y la incidencia de eventos adversos cardiovasculares no fatales. Los datos del modelo se tomaron principalmente del ensayo clínico aleatorio EVAR 1, y se completaron con los de otras fuentes. Para el caso base, el EVAR resultó más caro (la diferencia en costes totales por paciente fue 3.800£ (4.353€), con un intervalo de confianza del 95% (IC del 95%): 2.400£ a 5.200£), y con menos años de vida ajustados por la calidad (AVAC) (la diferencia media por paciente fue -0,02, IC del 95%: -0,19 a 0,17). Estos resultados sugieren que el EVAR no sería coste-efectivo dada la actual evidencia existente sobre la prótesis. Sin embargo, sigue existiendo una gran incertidumbre, y podría ser coste-efectivo en algunos de los escenarios evaluados. En los siguientes capítulos (cap. 3, 4 y 5), con el fin de ampliar las estrategias para este tipo de paciente, se evalúan otras dos alternativas que pueden llevarse a cabo en función de diferentes tamaños del aneurisma: la estrategia de no operarse, y la opción de espera vigilada. Esta última opción puede ser modelada a través de un análisis de opción real, un tipo de programa dinámico. El tercer capítulo revisa los métodos para valorar una opción real, y examina cómo afectaría al análisis el supuesto de aversión al riesgo. En la valoración de opciones normalmente se supone que quien toma la decisión es averso al riesgo, sin embargo en el ACE habitualmente se asume que quien toma las decisiones se mantiene neutral al riesgo. Así, se muestra que bajo ciertas hipótesis, la neutralidad del decisor frente al riesgo puede ser consistente con ambas perspectivas. En el cuarto capítulo se utiliza programación dinámica para estimar el valor de la opción de espera vigilada, mostrando el método a través de una versión simplificada del modelo con dos periodos. En el quinto capítulo se presenta la estimación de todos los parámetros y los resultados del modelo completo. Este análisis está basado en un trabajo preliminar publicado en la revista Health Technology Assessment (Chambers et al 2009). Las tasas del crecimiento y ruptura de los diferentes tamaños de AAA se estimaron a partir de una revisión de la literatura clínica. En el caso base del modelo, para pacientes de 74 años de edad que puede someterse a ambas opciones de tratamiento y asumiendo una disposición a pagar de 20.000£ por AVAC, la cirugía abierta es coste-efectiva para un AAA ¿4.5cm, En cambio, el seguimiento es coste-efectivo siempre que el tamaño del AAA se encuentre entre 4,0 y 4,5 cm. Si la disposición a pagar fuese de 30.000£ por AVAC, el tratamiento endovascular (EVAR) sería coste-efectivo para un AAA ¿4.5cm, y el seguimiento sería coste-efectivo para un AAA<4.5cm. En los análisis de sensibilidades realizados para este grupo de pacientes, estos umbrales oscilaron entre ±1cm. El análisis basal del modelo predice un umbral más bajo (el tamaño de AAA) para someterse a cirugía que lo que indican las directrices clínicas actuales. Sin embargo, como los resultados del análisis son sensibles a los supuestos del modelo, pueden existir otros escenarios más acordes con las recomendaciones de las actuales guías de práctica clínica. Para pacientes que no pueden someterse a cirugía abierta, teniendo en cuenta una disposición a pagar de 20.000£ por AVAC, el seguimiento es coste-efectivo para una aneurisma de 5,0 a 5,5cm y EVAR es coste-efectivo para un AAA 5,5-6.5cm. El modelo del segundo capítulo compara el EVAR con la cirugía abierta a partir de evidencia recogida de ensayos clínicos aleatorios (ECA). Se espera que estos datos tengan una alta validez interna, por lo que normalmente son muy aceptables para informar acerca de las decisiones clínicas. El modelo en el quinto capítulo está actualizado en base a datos de estudios observacionales que informan sobre la historia natural de la enfermedad, con una validez interna más baja. En los análisis de decisión en los que se dispone de datos procedentes de ensayos clínicos aleatorios, los estudios observacionales se toman normalmente en cuenta como exploratorios o simplemente como una ayuda para el diseño del estudio clínico. Sin embargo, el modelo que examina la opción de espera vigilada que está basado en un modelo de programación dinámica puede ser de gran utilidad, por ejemplo, cuando una alta proporción de pacientes no se adhiere al protocolo del estudio y cambia de la estrategia conservadora (sin cirugía) a la intervención (cirugía), como pasó en el ensayo EVAR 2. En estos casos, la interpretación de los resultados no está clara y su transferibilidad puede ser limitada. El National Health Service Research and Development Health Technology Assessment Programme ha financiado un nuevo análisis de coste-efectividad con los datos de 8 años de seguimiento de los ensayos clínicos EVAR 1 y EVAR 2, y los métodos descritos en esta tesis tendrán un papel importante en este trabajo.