Desarrollo, caracterización y estudio de estabilidad de un medicamento celular para el tratamiento de la isquemia crítica de miembros inferiores en pacientes diabéticos tipo ii

Resumen

Las células madre mesenquimales humanas (hMSCs) poseen características farmacológicas que las hace susceptibles de ser empleadas como activo farmacológico en el diseño de medicamentos para la isquemia crítica de miembros inferiores (CLI) en pacientes diabéticos tipo II, debido a sus características inmunoreguladoras y angiogénicas. Su uso clínico debe ser estandarizado como Medicamento de Terapia Celular Somática (CTMP). Para ello este trabajo describe las etapas principales del desarrollo y caracterización de una suspensión celular con hMSCs. Los resultados obtenidos representan un hito en el desarrollo de medicamentos biotecnológicos basados en Terapia Celular. Las células madre como activo farmacológico deben ser estériles y viables para ser administrados al paciente. Mediante el diseño de un programa de monitorización ambiental y un programa de control de calidad, se han establecido los controles mínimos necesarios para garantizar la asepsia del proceso de fabricación y por tanto la esterilidad del medicamento. Por otro lado, el estudio galénico de una suspensión celular como diseño de la formulación final, ha permitido mejorar los resultados de viabilidad de las hMSCs, obteniendo un tiempo de vida media de 48 h. Los excipientes seleccionados para el medio de envasado diseñado, además de mantener las células viables en el tiempo han demostrado no alterar las características intrínsecas de la célula, respecto a su inmunofenotipo, diferenciación, estabilidad genética, morfología, microbiología y características físico-químicas. La relevancia de estos estudios se basa en que estas estrategias se podrán aplicar a otras células madre para uso clínico, siempre llevando a cabo una validación propia da cada tipo celular.