The value and measurement of innovation in health technology assessment and its impact on public financing of medicines

Resumen

INTRODUCCIÓN La evidencia desempeña un papel crucial en la toma de decisiones para el acceso a las tecnologías sanitarias. Su evaluación sigue unos procesos que pueden agruparse en una serie de etapas genéricas, como la evaluación regulatoria, la evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) y la reevaluación de la evidencia tras el acceso de la tecnología sanitaria al mercado. Esta tesis se centra principalmente en la etapa de HTA, con énfasis en cómo se define y mide la innovación en HTA, y cómo se recompensa en los sistemas de fijación de precios y reembolsos (P&R). El desarrollo de la cooperación europea en materia de HTA ha tenido una larga trayectoria histórica, que culmina con la reciente aplicación de la nueva regulación europea sobre HTA, que entró en vigor en 2022 y se desarrollará plenamente a través de un largo proceso de aplicación que concluirá en 2030. Ésta nueva regulación tiene como objetivo mejorar la colaboración entre los Estados miembros de la Unión Europea (UE) para la generación de evidencia sobre la eficacia relativa de las tecnologías sanitarias, manteniendo al mismo tiempo la autonomía nacional sobre las decisiones a tomar. En España, la institucionalización de la HTA comenzó en 1984 con la creación de la `Comissió Assessora d'Alta Tecnologia Mèdica por parte del gobierno regional de Cataluña, que evolucionó hasta convertirse en la Agencia Catalana de HTA, fundada en 1996. En esa época se crearon varias entidades de HTA adicionales en España: la unidad vasca de HTA se fundó en 1992 (Osteba), la agencia andaluza en 1996 (AETSA), y en 1994 se creó en el Instituto de Salud Carlos III de Madrid una unidad de HTA (AETS) que nace para atender las necesidades consultivas del Sistema Nacional de Salud (SNS). La ETS española alcanzó un hito importante con la creación de la Red Española de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (RedETS) en 2012. El sistema español de HTA tiene dos vías de evaluación diferenciadas: la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) evalúa los medicamentos y la RedETS las tecnologías sanitarias no farmacológicas. La RedETS nació para armonizar las metodologías y procedimientos aplicados a la evaluación de las tecnologías sanitarias no farmacológicas y eliminar potenciales duplicaciones innecesarias de esfuerzos. Sin embargo, la vía establecida para evaluar los medicamentos se enfrenta actualmente a importantes retos ya que la ausencia de una reglamentación legal que lo soporte, impide a la AEMPS evaluar las dimensiones económicas o de costes sanitarios, de acuerdo con una sentencia judicial emitida a mediados del 2023. Además, los Estados miembros de la UE, entre ellos España, están adaptando sus procedimientos para integrar las pruebas procedentes de la cooperación europea en materia de HTA. La elaboración conjunta de informes de eficacia relativa a escala europea exigirá que los procesos nacionales de HTA se adapten para dar cabida a esta nueva fuente de pruebas, que deberán tener en cuenta en la toma de decisiones a escala nacional. Como consecuencia de esos dos factores que demandan atención inmediata, España está llevando a cabo una reestructuración formal de su sistema de HTA, la cual está siendo articulada a través de un Real Decreto, que salió a consulta pública en octubre de 2023 y se desarrollará al completo a lo largo del 2024. El cuerpo principal de la tesis se estructura en tres capítulos. El primero establece un proceso para definir la innovación en HTA, centrándose específicamente en el sistema español como ejemplo para ilustrar cómo puede utilizarse dicho proceso para concebir una definición de innovación que encaje bien en un sistema de HTA dado. El segundo capítulo profundiza en cómo podrían definirse y medirse los distintos criterios de P&R en España. También se examinan las perspectivas de los encuestados sobre el peso relativo de cada criterio y la idoneidad de los criterios que actualmente sustentan las decisiones de P&R en España. Por último, el tercer capítulo hace una descripción de la situación de P&R de terapias avanzadas en 20 países. Dado que las terapias avanzadas suelen disponer de una evidencia limitada en el momento de su lanzamiento, este capítulo explora el uso de mecanismos especiales de apoyo a la fijación de precios y decisiones de reembolso, y las estrategias de gestión de riesgos utilizadas por las instituciones que se ocupan de tomar o apoyar estas decisiones. Esta tesis pretende aportar ideas que puedan ser de utilidad en el abordaje de los complejos procesos de HTA proponiendo un proceso para definir la innovación diseñado específicamente para la HTA, proponiendo también posibles abordajes para mejorar la transparencia en la HTA española y analizando estrategias de P&R para los países que financian tecnologías sanitarias emergentes innovadoras y, a menudo, costosas. CAPÍTULO I - CÓMO DEFINIR, EVALUAR Y RECOMPENSAR LA INNOVACIÓN EN LA EVALUACIÓN DE TECNOLOGÍAS SANITARIAS Lo que constituye innovación en tecnologías sanitarias puede definirse y medirse de varias maneras y ha sido objeto de numerosas investigaciones y publicaciones. Sin embargo, aunque muchos países la mencionan como criterio para la fijación de precios o el reembolso de tecnologías sanitarias, hay grandes diferencias en la forma de definirla e incorporarla en los procesos de HTA. En este artículo, exploramos cómo se ha definido la innovación en la literatura en relación con la HTA. También describimos cómo una selección de países europeos con sistemas de HTA bien establecidos tienen en cuenta la innovación en sus marcos de HTA y exploramos las metodologías clave que pueden capturarla como una dimensión de valor en una nueva tecnología sanitaria. Proponemos una forma de llegar a una definición de innovación para las tecnologías sanitarias, e incorporarla a los sistemas de HTA, que encaje sobre la base de otras dimensiones de valor que ya tienen en cuenta en sus sistemas. Utilizamos España como ejemplo ilustrativo, adaptando los parámetros que construyen el concepto de innovación a un sistema específico de HTA recortando de él las nociones de valor que ya se contabilizan. En el caso de España, la noción de innovación podría construirse en torno a los conceptos de "cambio sustancial", "conveniencia", "solidez de la base de evidencia" e "impacto en la I+D futura". Si se plantea usar el concepto de innovación como criterio para apoyar decisiones sobre adopción, fijación de precios y reembolso de tecnologías sanitarias, el concepto debe definirse claramente, y debe hacerse de forma que sea independiente de otras dimensiones de valor ya recogidas en los sistemas de evaluación en los que se vaya a incorporar. CAPÍTULO II - ¿CÓMO DEBERÍAN TOMARSE LAS DECISIONES SOBRE EL REEMBOLSO DE LOS MEDICAMENTOS? LA OPINIÓN DE LOS EXPERTOS ESPAÑOLES Aunque los criterios en los que se basan las decisiones de reembolso de medicamentos suelen estar establecidos en la legislación, como ocurre en España, en muchos casos no se proporcionan ni la definición ni los métodos de medición de dichos criterios. Nuestro objetivo es obtener las opiniones de una amplia muestra de expertos españoles, así como la visión general que tienen sobre cómo evaluar cada uno de los criterios que informan las decisiones de fijación de P&R en España. Para hacerlo, distribuimos una encuesta entre una muestra de más de 1,000 expertos de grupos de interés relacionados con la economía de la salud, la evaluación de tecnologías sanitarias y el desarrollo y comercialización de tecnologías sanitarias. Los resultados de nuestra encuesta, a la que respondieron 90 expertos, proporcionan evidencia útil para sugerir herramientas de medición que podrían utilizarse para apoyar la toma de decisiones de P&R en España. También muestran un amplio consenso en varios de los aspectos consultados, incluyendo la necesidad de utilizar un umbral de coste-efectividad explícito en España, y que este umbral sea diferente para diferentes grupos de población/situaciones especiales. Este estudio podría, no sólo servir para informar futuros procesos de reforma en España, sino también servir de inspiración para investigadores y responsables políticos de otros países que se embarquen en procesos similares hacia la implementación de mayores niveles de transparencia, coherencia y solidez en sus sistemas. CAPÍTULO III. MECANISMOS DE FIJACIÓN DE PRECIOS Y REEMBOLSO DE MEDICAMENTOS DE TERAPIA AVANZADA EN 20 PAÍSES Las terapias avanzadas son un grupo de medicamentos que, en algunos casos, encierran un gran potencial para los pacientes que carecen de un enfoque terapéutico actual eficaz, pero también plantean múltiples retos a los pagadores. Aunque existen muchos documentos teóricos sobre las opciones disponibles para apoyar la fijación de precios y reembolso en este campo, la investigación empírica original es muy escasa. El objetivo de este trabajo es ofrecer una revisión internacional exhaustiva de las decisiones regulatorias y de P&R tomadas para todas las terapias avanzadas con autorización de comercialización europea centralizada en marzo de 2022. Para lograr dicho objetivo, distribuimos una encuesta en julio de 2022 a representantes de 46 países. Se recibieron respuestas de 20 de esos 46 representantes de países (43,5%). 14 países reembolsaron al menos una terapia avanzada. Seis países de esta encuesta no reembolsaron ninguna terapia avanzada. Lo que nos permite concluir que el acceso a terapias avanzadas es desigual entre los países incluidos en este estudio. Esto se debe a las diferencias regulatorias, a las decisiones comerciales de los titulares de autorizaciones de comercialización y a las diferencias en los procesos y criterios de evaluación aplicados por los pagadores en los distintos países. Para avanzar hacia una mayor igualdad de acceso será necesaria la cooperación entre países y partes interesadas, por ejemplo, a través de la Plataforma de Nuevos Medicamentos (Novel Medicines Platform) de la Oficina Regional para Europa de la OMS. DISCUSIÓN Aunque la necesidad de apoyar las decisiones sobre acceso a nuevas tecnologías sanitarias en HTA está mayoritariamente aceptada, y su práctica está bien establecida en los países desarrollados, la formulación de políticas basadas en la evidencia va a la zaga. El objetivo de esta tesis es dotar a los responsables de la formulación de políticas sanitarias de herramientas y datos que les permitan elaborarlas utilizando metodologías sólidas y los mejores datos disponibles. En la tesis, discutimos las conclusiones de los tres capítulos mencionados arriba, e identificamos áreas en las que se debe seguir trabajando, como por ejemplo el desarrollo de una herramienta para medir el grado de innovación. Destacamos la importancia de incorporar la perspectiva de los pacientes en el sistema español de HTA, y la necesidad de una reforma en respuesta al nuevo reglamento de la UE sobre HTA. En la discusión, hacemos también hincapié en la creciente importancia de diseñar las políticas sanitarias basándose en la evidencia, citando la creación del Comité asesor de la prestación farmacéutica del SNS en España como un paso positivo en el país. El proceso australiano de reforma de su sistema de HTA se sugiere como modelo a observar para España, enfatizando la importancia de dotar de recursos la generación de evidencia que informe las reformas del sistema. Se destaca también la coexistencia entre la HTA y las guías de práctica clínicas, y se insiste en la necesidad de contar con infraestructuras robustas de apoyo a la toma de decisiones, incluyendo sistemas para integrar la identificación de lagunas en la evidencia, priorizando las más importantes y traduciéndolas en convocatorias de financiación de propuestas para generar proyectos de investigación que cubran dichas lagunas. Se trata de un elemento clave para que los sistemas sanitarios sean equitativos y eficientes, que a menudo se pasa por alto. En conclusión, la tesis aborda lagunas críticas en la formulación de políticas basadas en evidencia en el contexto de la HTA, proponiendo metodologías, herramientas y recomendaciones para los responsables de diseñarlas. La tesis subraya también la evolución que se está viviendo en el panorama europeo de la HTA, y el imperativo de transparencia en una toma de decisiones que basarse siempre en la mejor evidencia disponible.